Лечение стволовыми клетками может излечить тяжелый диабет 1 типа, показало исследование.

Инновационная методика лечения стволовыми клетками, разработанная компанией Vertex Pharmaceuticals, позволила 10 из 12 пациентов с тяжелой формой диабета 1 типа отказаться от инсулинотерапии после одного года. Несмотря на некоторые побочные эффекты и два случая смерти, не связанные с лечением, результаты знаменуют собой значительный прогресс и перешли к фазе 3 клинических испытаний.

Ответственность за поддержание уровня инсулина в организме в основном лежит на островковых клетках поджелудочной железы. Трансплантация здоровых островковых клеток от доноров ранее демонстрировала перспективность в лечении диабета 1 типа, однако требовала нескольких доноров, которых крайне мало. Поэтому хирург из Университета Торонто, Тревор Райхман (Trevor Reichman), и его коллеги использовали инфузию островковых клеток, полученных из человеческих стволовых клеток, в рамках терапии, известной как zimislecel. Пациенты также получали иммуносупрессивную терапию до и после инфузии zimislecel.

Островковые клетки не только производили инсулин в организме пациентов, но и делали это на безопасном уровне, снижая зависимость от дорогостоящих доз инсулина. "Эти данные показали, что островковые клетки zimislecel были функциональны и саморегулировались должным образом", – отмечают исследователи в своей публикации.

Наблюдались умеренные побочные эффекты, включая снижение функции почек и ожидаемое снижение количества иммунных клеток, которые были связаны с иммуносупрессивной терапией. К сожалению, в течение испытаний умерли еще два участника: один от инфекции, возникшей после операции, а другой – от осложнений, вызванных несвязанным заболеванием. Поскольку серьезных побочных эффектов, связанных с новой терапией островковыми клетками, не было выявлено, клинические испытания перешли в фазу 3.

"Эти данные свидетельствуют о том, что поджелудочные островковые клетки могут быть эффективно получены из плюрипотентных стволовых клеток и использованы для лечения диабета 1 типа", – заключают Райхман и его команда. Исследование опубликовано в журнале NEJM.